生物技術(shù)*安進(jìn)（Amgen）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Nplate（romiplostim）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA），用于免疫性血小板減少癥（ITP）持續(xù)至少6個(gè)月并且對(duì)皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白或脾切除術(shù)應(yīng)答不足的1歲及以上兒科患者。

之前，F(xiàn)DA已授予該sBLA優(yōu)先審查資格。ITP兒科患者因血小板計(jì)數(shù)低，存在嚴(yán)重出血事件和自發(fā)性擦傷的風(fēng)險(xiǎn)，這對(duì)于兒科患者自身及其父母而言，都是非常可怕的。目前，這些患者的治療選擇有限，特別是對(duì)于那些難治性患者。Nplate的獲批，為ITP兒科患者群體帶來了新的希望，在臨床研究中，該藥能夠有效降低出血事件的頻率和嚴(yán)重程度，幫助維持安全的血小板計(jì)數(shù)。

  安進(jìn)研發(fā)執(zhí)行副總裁David M. Reese表示，“此次批準(zhǔn)突顯了我們長期以來致力于對(duì)患有罕見且難以治療的血液病患者生活產(chǎn)生積極影響的承諾。自從FDA批準(zhǔn)Nplate作為成人慢性ITP患者的個(gè)血小板增強(qiáng)劑以來的10多年里，該藥已改變了成千上萬例患者的生活，我們很自豪地把這種治療方案帶給需要的兒科患者群體。”

 此次批準(zhǔn)，是基于2項(xiàng)安慰劑對(duì)照研究（III期研究和I/II期研究），這些研究評(píng)估了Nplate治療ITP兒科患者的療效和安全性。來自III期研究的結(jié)果已發(fā)表于《柳葉刀》，數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，Nplate治療組血小板總緩解率顯著提高（71% vs 20%，p＜0.05）、持久血小板緩解率顯著提高（52% vs 10%，p＜0.05）。在這2項(xiàng)研究中，Nplate治療組常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥25%）包括挫傷、上呼吸道感染、口咽痛。

  免疫性血小板減少癥（ITP）是一種罕見的、嚴(yán)重的自身免疫性疾病，特征為血液中血小板計(jì)數(shù)低（血小板減少癥）和血小板受損。在美國，ITP在兒童群體中的年發(fā)病率估計(jì)為十萬分之五點(diǎn)三。在臨床上，TIP兒科患者的治療目標(biāo)是提升血小板計(jì)數(shù)并維持在安全水平，降低出血風(fēng)險(xiǎn)、改善癥狀。

Nplate是一種血小板素（TPO）受體激動(dòng)劑，模仿人體的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板計(jì)數(shù)。在美國，Nplate之前已獲批準(zhǔn)用于對(duì)其他藥物或手術(shù)治療不佳的ITP成人患者。在歐盟，Nplate已獲批用于ITP成人患者，以及用于ITP持續(xù)至少6個(gè)月并且對(duì)皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白或脾切除術(shù)應(yīng)答不足的1歲及以上兒科患者。截至目前，Nplate已獲67個(gè)國家批準(zhǔn)。